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O medicamento em causa é da AveXis, uma empresa do Grupo Novartis, que não tem representação em Portugal. A equipa Júlia contactou a Novartis, que partilhou os seguintes esclarecimentos sobre o tratamento:
“A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença rara e devastadora que leva à fraqueza muscular progressiva e à paralisia. Quando não tratada na sua forma mais grave, pode conduzir à ventilação permanente ou à morte para a maioria dos pacientes, até aos dois anos de idade. A doença afeta 550-600 crianças, por ano, na Europa.
O AVXS-101 [conhecido como Zolgensma® nos Estados Unidos] é uma terapia genética experimental, aplicado como uma terapia única, e desenvolvida para tratar a causa genética da AME.
Este medicamento só está aprovado para uso nos EUA e encontra-se atualmente a ser avaliado para regulação na Europa.
Uma vez que a AveXis / Novartis está em discussões com as autoridades reguladoras europeias e com as agências na Europa relativamente à autorização de comercialização, preço e reembolso, não podemos fornecer mais detalhes sobre a disponibilidade do produto até que esta fase seja concluída.”
Já existe um medicamento para a doença. Acontece que o Spinraza só consegue travar a progressão da atrofia muscular espinhal. O medicamento é administrado na medula espinhal e, ao contrário do Zolgensma, que é administrado uma única vez, tem que ser feiro ao longo de toda a vida. O preço começa nos 659 mil euros durante o primeiro ano de administração, baixando depois para os 375 mil.
Em termos de eficácia/preço, destaca-se assim a alternativa Zolgensma.
